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中国培育出世界首例神经疾病基因敲入猪
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继世界首个体细胞克隆猴之后,中国科学家又利用基因编辑技术和体细胞核移植技术,成功培育出世界首例亨廷顿舞蹈病基因敲入猪,精准地模拟出人类神经退行性疾病。

亨廷顿舞蹈病、阿尔茨海默病、帕金森病、肌萎缩侧索硬化症等是当今社会严重威胁人类健康的神经退行性疾病。这些疾病随着年龄渐长而产生和发展,而且可以遗传。由于缺乏合适的动物模型进行药物筛选,目前尚无有效的治疗方法。

亨廷顿病基因敲入猪模型的诞生,不但能够模拟亨廷顿病患者典型的病理特征和异常行为,更难得的是,这些病理及行为都可以稳定地遗传给后代。该成果将推进神经退行性疾病以及免疫缺陷、肿瘤、代谢性疾病的新药研发进程,还可用于干细胞治疗等手段的临床前评价,最终造福于人类。

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